Профессия будущего – Генетические программисты

В 2017 году американской биофармацевтической компанией «Gilead Sciences»  приобретена  генетическая дизайнерская компания «Cell Design Labs», которая специализируется на разработке и производстве новых лекарственных препаратов для лечения онкологических заболеваний. Этот факт наглядно свидетельствует о предстоящей волне прецизионных лекарств.

Компания, создающая молекулярную «логику» для лечения рака, уже израсходовала 175 млн. долларов от «Gilead Sciences» на разработку методов борьбы с опасной болезнью с использованием искусственных иммунных клеток.

Основателем генетической дизайнерской компания «Cell Design Labs» по праву считается ученый в области биологии Калифорнийского университета в Сан-Франциско Уэнделл Лим (Wendell Lim)

На основе инновационных исследований специалисты лаборатории доктора Лима используют могущество, которым обладает иммунная система человека, для создания уникальных способов борьбы с онкологическими заболеваниями. Они разрабатывают  «программы» для установки внутри Т-клеток клеток-киллеров иммунной системы, развивая у них совершенно новые способности.

Wendell Lim ПРЕДОСТАВЛЕНО UCSF

В конце лета 2017 года в Соединенных Штатах было одобрено два инновационных метода лечения, в которых Т-клетки человека генетически перепрограммируются, чтобы найти и уничтожить раковые клетки.

Первый способ, известный под названием «CAR-T», являет собой неимоверно дорогостоящее лечение. Стоимость однократной дозы – почти 0,5 млн. долларов. Но эффект от этого лечения зачастую положителен.  

Компания «Gilead Sciences» заплатила 12 миллиардов долларов за приобретение «Kite Pharma», производителя одного из эффективных методов лечения злокачественных опухолей.

Следует отметить, что начальные обработки Т-клеток работают только с раком крови. В настоящее время «Gilead Sciences» инвестирует огромные суммы денежных средств лаборатории доктора Венделла Лима для создания последнего поколения конструкций клеток, которые смогут излечивать больше видов рака.

Злокачественные опухоли головного мозга, легких или печени очень нуждаются в абсолютной точности при уничтожении раковых клеток, не разрушая эти жизненно важные органы.

«Первая волна  клеточной терапии явилось чудом исцеления» – сказал  Венделл Лим. «В будущем клеточная терапия станет инженерной дисциплиной. Все дело в том, что эти ячейки программируются, потому наличие верной операционной системы и правильного языка имеет решающее значение для достижения следующих уровней сложности и предсказуемости ».

Лаборатория Cell Design Labs, контролирующая ключевые патенты, охватывающие дизайнерские Т-клетки, разрабатывает новые проекты. Одним из них является проект молекулярного циферблата, который позволяет активировать активность T-клеток вверх или вниз. Венделл Лим  стал одним из первых, кто соединил синтетическую биологию с иммунными клетками.

Несколько лет тому назад доктор Лим пытался с помощью своих лабораторных исследований добавить новые функции нейронам. Взгляд ученого на эту проблему кардинально изменился после встречи с Карлом Дженом. Именно этот знаменитый врач из медицинского университета  Пенсильвании, известный своими ранними усилиями в борьбе с опасными болезнями, наглядно продемонстрировал, что лечение Т-клетками может спасти пациентов с лейкемией.

Carl June

«Тогда мне стало ясно, что уникальная способность, которой обладают реинжиниринговые иммунные клетки, будет иметь колоссальное значение» – вспоминает Лим.

Карл Джен утверждает о том, что именно иммунная система станет идеальной средой для воплощения идей Уэнделла Лима.

Компания «Gilead Sciences» согласна платить до 567 миллионов долларов за хорошую технологию, показывая насколько жизненно важны методы генетического программирования. Эти инновационные методы поднимут клеточную терапию на более сложный уровень. Уникальная способность проектировать Т-клетки с высокой точностью поможет компаниям «Gilead Sciences» и «Cell Design Labs» выйти за рамки лечения злокачественных опухолей. Т-клетки могут стать беспилотниками для доставки лекарственных препаратов, позволяя им бороться с ВИЧ-инфекцией или, возможно, использовать их для лечения аутоиммунных заболеваний. 

Уникальная технология CRISPR, позволяющая редактировать геномы   

В недалеком будущем Соединенные Штаты Америки и некоторые страны Европы проведут первые клинические испытания CRISPR-Cas9. В 2013 году  ученым удалось впервые использовать технологию CRISPR-Cas9 для редактирования живых клеток человека. С тех пор в научных кругах заговорили о широком спектре  возможностей  ее применения для лечения  многих заболеваний.

В последние годы ошеломительный успех в развитии CRISPR создал все предпосылки для появления компаний по коммерциализации уникальной технологии. В настоящее время пациентов европейского континента и Соединенных Штатов Америки можно было бы лечить с помощью терапии на основе CRISPR.

Узнайте больше о том, как работает CRISPR.

Нюанс новой технологии заключается в том, что CRISPR используют в одноразовой процедуре, чтобы вылечить одно из самых разрушительных наследственных расстройств и раковых заболеваний, которые не имеют или имеют мало текущие варианты лечения. Современные ученые пытаются развернуть уникальную технологию, исправляя генетические ошибки в ДНК человека, тем самым попадая в  корень болезни.

Это пока лишь мечта медиков и она имеет существенное отличие от реальности. На сегодняшний день многие исследователи отложили даты начала клинических испытаний. Только небольшому количеству пациентов с редкими заболеваниями посчастливится получить необходимое лечение.  Пройдут годы, когда технология CRISPR будет использоваться для более распространенных заболеваний у большего числа пациентов.

Компания «CRISPR Therapeutics», находящаяся в Кембридже, штат Массачусетс, станет первой применять инновационную технологию редактирования генов для устранения генетического дефекта у пациентов с бета-талассемией, наследственным заболеванием крови. Недавно генеральный директор «CRISPR Therapeutics» Самарт Кулькарни сказал о том, что в начале 2018 года его компания планирует запросить одобрение от Управления по контролю за продуктами и лекарствами Соединенных Штатов Америки, чтобы применить технологию CRISPR для лечения серповидно-клеточной болезни.

В настоящее время почти пятнадцать тысяч жителей Европы больны бета-талассемией, а около ста тысяч американцев имеют серповидную клетку. Эти генетические дефекты вызваны мутациями в генах, производящих гемоглобин (важный белок в эритроцитах, который переносит кислород по всему телу). Как правило, оба родителя должны иметь ненормальный ген, чтобы у их ребенка развивалось заболевание.

Исследователи из медицинской школы Стэнфордского университета тоже  хотят перевести лечение КРИСПР для серповидных клеток в клинические испытания. Для этого группа ученых под руководством доцента педиатрии  Мэтью Портеса будет добиваться получения разрешения от FDA в 2018 году.  Компании «CRISPR Therapeutics» и «Stanford»  используют разные подходы.

Их специалисты извлекают стволовые клетки из костного мозга пациентов, а потом изменяют их с помощью технологии CRISPR. Однако вместо того, чтобы пытаться исправить дефектный ген в серповидной клетке,  исследователи «CRISPR Therapeutics» использует инструмент для редактирования. В результате этого происходит процесс продуцирования клетками другого белка – версии гемоглобина. Затем модифицированные клетки вводятся обратно пациентам

Компания применяет тот же метод для лечения европейских  пациентов, больных бета-талассемией. Исследователи из медицинской школы Стэнфордского университета хотят напрямую исправить мутацию гена гемоглобина и превратить серповидные клетки в нормальные. Для получения разрешений на этот вид исследований Стэнфорд проведет судебное разбирательство в своем новом центре лечебной медицины. Директор этого центра Мария Грация Ронкароло заявляет о том, что в ближайшее время  Стэнфорд планирует проводить испытания по редактированию генома. Кроме этого, планируется целый ряд дополнительных исследований CRISPR для лечения метаболических, аутоиммунных и нейрогенеративных заболеваний.

В настоящее время некоторые испытания в этой области медицины продвигаются вперед, другие просто приостановлены. В прошлом году университет Пенсильвании сообщил о своем намерении начать первые исследования технологии  CRISPR.  Он получил разрешение от Национального института здоровья и FDA использовать методы лечения CRISPR для борьбы с меланомой, саркомой и множественной миеломой. Предлагаемое исследование будет сопровождаться удалением Т-клеток пациентов, редактированием  их в лабораториях и введение  обратно в  кровь пациентов.

Иллюстрация JOSH COCHRAN

 

Точные даты проведения исследовательских работ, связанных с CRISPR,  представители Пенсильванского университета не могут называть. Некоторые другие компании также стремятся модифицировать Т-клетки с помощью CRISPR для лечения злокачественных опухолей, однако пока никто из них не объявил о планах клинических испытаний.

Между тем, в Китайской Народной Республике уже сейчас успешно проводятся несколько исследований CRISPR, целью которых является лечение разных видов страшного заболевания. Исследователи еще не опубликовали ранние результаты своих работ.

2018 год, возможно, не станет тем знаменательным годом в прохождении клинических испытаний технологий на базе CRISPR, но Алексей Берсенев, директор лаборатории усовершенствованной клеточной терапии в больнице Йель-Нью-Хейвен, говорит, что в 2019 году уже можно будет увидеть десяток материалов для исследований клинических испытаний.

Аlexey Bersenev

«В настоящее время ученые с оптимизмом и надеждой относятся к возможным результатам клинических испытаний. Каждая новая и актуальная биомедицинская технология обычно подвергается фазе завышенных ожиданий». – делится Алексей Берсенев, являющийся и соучредителем celltrials.org  – базы данных испытаний и исследований в области клеточной терапии. Алексея Берсенева вовсе не удивляет то обстоятельство, что исследователи еще больше отсрочат свои ожидаемые клинические испытания.

Кажется, Вам понравился этот материал, раз Вы его дочитали до конца. Пожалуйста, поделитесь с нами своими мыслями об этом?

Comment

This post doesn't have any comment. Be the first one!

hide comments
Share
...
Back

Your cart

0

Корзина пуста.

Total
0.00$
Checkout
Empty

This is a unique website which will require a more modern browser to work!

Please upgrade today!